Productes
Cerliponase alfa es va aprovar als Estats Units el 2017 com a solució injectable (Brineura). El preu extremadament elevat de la droga és controvertit.
Estructura i propietats
La cerliponasa alfa és una tripeptidil peptidasa recombinant 1 (rhTPP1) produïda per mètodes biotecnològics.
Efectes
La cerliponasa alfa substitueix l’enzim tripeptidil peptidasa 1 (TPP1) insuficientment actiu en pacients amb la malaltia. El tractament pot alentir la progressió de la malaltia i estabilitzar els pacients.
Indicacions
Per al tractament de la lipofuscinosi ceroide neuronal infantil tardana (malaltia NCL2 / malaltia CLN2). També es coneix com a pediàtric demència. Es tracta d’una malaltia d’emmagatzematge lisosomal autosòmic recessiva, molt rara i greu, que es produeix en nens d’uns dos a quatre anys d’edat. Es manifesta en trastorns de la parla, convulsions, trastorns del moviment, demència, ceguesai, finalment, té un resultat mortal entre els vuit i els dotze anys, entre altres símptomes.
Dosi
Segons l’SmPC. El medicament s’administra al líquid cefaloraquidi (intraventricular).
