Productes
Lumacaftor està disponible comercialment en una combinació fixa amb el potenciador CFTR ivacaftor en forma de recobert de pel·lícula tauletes (Orkambi). El medicament es va aprovar a la UE i als EUA el 2015 i a molts països el 2016.
Estructura i propietats
Lumacaftor (C.24H18F2N2O5, Mr = 452.4 g / mol) existeix com a blanc pols que és pràcticament insoluble en aigua.
Efectes
Lumacaftor (ATC R07AX30) millora l'estabilitat conformacional de F508del-CFTR (Fibrosi quística Regulador de conductància transmembrana), que es tradueix en un augment del transport del transportor de clorur a la superfície cel·lular. Això augmenta el concentració de la proteïna del membrana cel · lular. Lumacaftor té una vida mitjana aproximada de 26 hores.
Indicacions
Per al tractament de pacients amb fibrosi quística amb la mutació F508del en -gene (portadors homozigots).
Dosi
Segons l’SmPC. tauletes es prenen al matí i al vespre (cada 12 hores) amb un menjar que conté greixos.
Contraindicacions
Per obtenir precaucions completes, consulteu l’etiqueta del medicament.
Interaccions
Lumacaftor és un potent inductor del CYP3A, així com un inhibidor o inductor de P-glicoproteïna i per tant pot afectar el metabolisme d'altres les drogues.
Efectes adversos
Els efectes adversos potencials més comuns de la combinació fixa són:
- Trastorns respiratoris (dispnea), nasofaringitis, superior vies respiratòries infeccions.
- Nàusea, diarrea, flatulències.
- Fatiga
- Erupció de la pell