Productes
Nusinersen es va aprovar als Estats Units el 2016 i a molts països i a la UE el 2017 com a solució per a la injecció intratecal per part lumbar punxada i com a primer fàrmac per al tractament amb SMA (Spinraza).
Estructura i propietats
Nusinersen és un oligonucleòtid antisentit modificat.
Efectes
Nusinersen (ATC M09AX07) augmenta la formació de la proteïna SMN de cos sencer. S'uneix a -pre-mRNA i afavoreix la inclusió de l'exó 7 a l'ARNm de SMN2. Això permet formar proteïnes SMN funcionals. La vida mitjana del LCR és de 135 a 177 dies.
Indicacions
Per al tractament de l’atròfia muscular espinal associada a 5q (SMA).
Dosi
Segons l’SmPC. El fàrmac s’administra intratecalment com a lumbar punxada perquè no travessa el sang-cervell barrera.
Contraindicacions
- Hipersensibilitat
Per obtenir precaucions completes, consulteu l’etiqueta del medicament.
Interaccions
Droga-droga interaccions mitjançant CYP450 enzims o els transportistes es consideren improbables.
Efectes adversos
El potencial més comú efectes adversos inclouen inferior i superior vies respiratòries infeccions i restrenyiment.
