Productes
Pegvaliase es va aprovar als Estats Units el 2018 com a injectable (Palynziq). El medicament encara no està registrat a molts països.
Estructura i propietats
La Pegvaliase és un enzim metabolitzador de la fenilalanina que consisteix en fenilalanina recombinant Amoníac liasa conjugada amb -hidroxisuccinimida metoxi polietilenglicol. El gen de l'enzim deriva del cianobacteri. Segons la literatura, la pegilació augmenta l’estabilitat i redueix la immunogenicitat.
Efectes
L’enzim pegvaliase metabolitza l’aminoàcid fenilalanina a Amoníac i l'àcid trans-cinàmic, que són biotransformats pel fetge i excretat per l'orina. La Pegvaliase serveix com a substitut de l’enzim endogen fenilalanina hidroxilasa (HAP), absent en la malaltia.
Indicacions
Per al tractament de fenilcetonúria amb descontrolat sang nivells superiors a 600 µmol / L amb la teràpia existent.
Dosi
Segons l’SmPC. El medicament s’injecta com a injecció subcutània.
Contraindicacions
Per obtenir precaucions completes, consulteu l’etiqueta del medicament.
Efectes adversos
El més comú possible efectes adversos inclouen reaccions al lloc d’injecció, dolor en les articulacions, reaccions d’hipersensibilitat, mal de cap, generalitzat pell reaccions, pruïja, nàusea, Mal de panxa, dolor orofaringi, vòmits, tes, diarreai fatiga. Anafilaxi és relativament comú.
