Fibrosi quística: causes i tractament

Símptomes En la fibrosi quística (FQ, fibrosi quística), es veuen afectats diferents sistemes d’òrgans, que resulten en un quadre clínic heterogeni amb símptomes de gravetat variable: Tractament respiratori inferior: tos crònica amb formació de moc viscós, obstrucció, malalties infeccioses recurrents, per exemple, amb, inflamació, remodelació dels pulmons (fibrosi), pneumotòrax, insuficiència respiratòria, falta d’aire, sibilàncies, deficiència d’oxigen. Superior ... Fibrosi quística: causes i tractament

Elexacaftor

Productes Elexacaftor es va aprovar als Estats Units el 2019 i a molts països el 2020 com a combinació de dosi fixa amb tezacaftor i ivacaftor en forma de comprimits recoberts de pel·lícula (Trikafta). A la dosi del matí, s’inclouen els tres principis actius. A la dosi al vespre, només ivacaftor. Estructura i propietats Elexacaftor (C26H34F3N7O4S, Mr = 597.7 g / mol) existeix ... Elexacaftor

Ivacaftor

Els productes Ivacaftor van ser aprovats per la FDA i EMA el 2012 i per Swissmedic el 2014 en forma de comprimits recoberts de pel·lícula (Kalydeco). També està disponible una combinació fixa amb lumacaftor (Orkambi). El 2016 també es va aprovar un grànul. El 2018, la combinació amb tezacaftor es va aprovar als EUA i a la UE (Symdeko, Symkevi). El 2020, un ... Ivacaftor

Lumacaftor

Els productes Lumacaftor estan disponibles comercialment en una combinació fixa amb el potentiador CFTR ivacaftor en forma de comprimits recoberts de pel·lícula (Orkambi). El medicament es va aprovar a la UE i als EUA el 2015 i a molts països el 2016. Estructura i propietats Lumacaftor (C24H18F2N2O5, Mr = 452.4 g / mol) existeix com una pols blanca que és pràcticament ... Lumacaftor

Tezacaftor

Productes Tezacaftor es va aprovar als EUA i a la UE el 2018 i a molts països el 2019 en combinació fixa amb ivacaftor prèviament registrat en forma de comprimits recoberts de pel·lícula (Symdeko). El 2020 es va aprovar una combinació fixa amb tezacaftor, elexacaftor i ivacaftor (Trikafta). Estructura i propietats Tezacaftor (C26H27F3N2O6, Mr = 520.5 g / mol) existeix com a blanc ... Tezacaftor