Objectius terapèutics
- Alleujament dels símptomes
- Preservació i millora de la qualitat de vida
- Prolongació del temps de supervivència
Recomanacions de teràpia
Teràpia de baix risc síndrome mielodisplàsica.
En presència de citopènia de baix grau (disminució del recompte cel·lular) i en funció de l'edat i les comorbiditats (malalties concomitants), és suficient observar o esperar inicialment ("vigilar i esperar") en aquests pacients. Normalment, és una prova anèmia és el desencadenant de l’inici teràpia.
- Teràpia de suport
- Transfusions (eritròcits, plaquetes) orientades als símptomes - vegeu "Teràpia addicional"
- Per a infeccions: precoç administració d’ampli espectre antibiòtics (profilàctic administració no es recomana).
- Cova: no doneu esteroides i preferiblement cap fàrmac antiinflamatori no esteroide (AINE).
- Ús de factors de creixement - eritropoietina teràpia (EPO teràpia).
- Per corregir l’hematopoiesi mal dirigida (sang formació).
- Indicacions:
- Anomalia 5q (del (5q)) i / o.
- SEPO <500 mU / mL i / o
- <2 ECs (vermell sang concentrats cel·lulars) al mes.
- Ús de: rHuEpo (ésser humà recombinant eritropoietina) (40-60,000 U / setman. Sc) o darbepoetina (500 µg cada 2-3 setmanes).
- En episodis febrils neutropènics (episodis febrils associats a una disminució de la febre) granulòcits de neutròfils/ pertanyen al blanc sang grup cel·lular a la sang): factors estimulants de la colònia de granulòcits (G-CSF).
- In trombocitopènia (reducció del nombre de plaquetes / plaquetes): agonistes del receptor de trombopoietina romiplostim i eltrombopag.
- Teràpia immunomoduladora
- Indicacions:
- Pacients amb SDM del grup de risc "baix" o "intermedi" i anomalia 5q (del (5q)); i
- SEPO ≥ 500 mU / mL i
- <2 ECs (concentrats de glòbuls vermells) al mes.
- Ús de: Lenalidomida (Carta vermella de mà: nova nota important sobre la reactivació de les infeccions víriques).
- Es pot reduir la freqüència de les transfusions necessàries. També pot ser que no siguin necessàries més transfusions.
- S’ha trobat que altres mesures terapèutiques són insuficientment efectives o inadequades per a aquests pacients.
- Indicacions:
- Teràpia immunosupressora
- Indicacions:
- Edat <60 anys
- Blasts a la medul·la òssia <5
- Citogenètica normal
- Depenent de la transfusió
- Ús de: globulina antitimòcita (ATG) o CsA.
- Indicacions:
Teràpia d'alt risc síndrome mielodisplàsica.
- Quimioteràpia - si no hi ha un donant de cèl·lules mare adequat disponible.
- Per reduir l'excés de voladures (cèl·lules joves, encara no finalment diferenciades).
- Indicacions:
- Pacients que no són elegibles trasplantament de cèl·lules mare (amb risc intermedi II o risc alt).
- Com a pont cap a l’al·logènic trasplantament de cèl·lules mare.
- Ús de: 5-azacitidina (Instruccions de dosificació: sempre que la 5-azacitidina sigui efectiva i no es produeixi cap toxicitat greu (toxicitat)).
- Una prolongació significativa de la taxa de supervivència global.
- Poliquimioteràpia intensiva (protocols d’inducció de LMA): no és una opció de tractament establerta per a pacients amb SDM d’alt risc.
- Indicació:
- Pacients d’alt risc <70 anys sense comorbiditats (malalties concomitants), tenint en compte la relació risc-benefici.
- Remissions completes aproximadament del 60%
- Indicació:
Altres principis actius
- Luspatercept (mode d’acció: lligand trampa: atrau i atrapa les hormones que suprimeixen l 'eritropoyesi (procés de formació i desenvolupament de eritròcits/ glòbuls vermells)): un estudi de fase III va demostrar que aproximadament el 38% dels participants que prenien luspatercept no necessitaven transfusió de sang durant almenys 8 setmanes (placebo grup: 13%); El 28% dels pacients que van prendre el medicament van ser fins i tot lliures de transfusions durant més de 12 setmanes (grup placebo: 8%).
