Es prescriuen i es prenen grans quantitats de medicaments cada any. Només a Alemanya n’hi ha uns 40,000 les drogues al mercat. Els medicaments han de ser eficaços i inofensius i la seva qualitat s’ha de garantir i reproduir. Per tant, perquè un medicament s’aprovi, s’ha de provar aquestes característiques a Alemanya des del 1978.
Alts requisits
Eficacitat, tolerabilitat i seguretat: són les característiques que es donen per descomptades per prendre medicaments, fins i tot com a pacient. Amb la finalitat de les drogues ser certificat oficialment per l 'Institut Federal contra les Drogues i Dispositius Metges (BfArM) i, per tant, aprovats per al seu ús en humans, han de passar per un llarg procés de proves de drogues. Això està regulat en detall per les disposicions de la Llei alemanya de medicaments (AMG; §§ 21-37 i §§ 40-42), que corresponen bàsicament als principis revisats per l'Associació Mèdica Mundial a Hèlsinki el 1964. Tots els assaigs clínics han de abans de començar, seran revisats i aprovats pels comitès d’ètica formats per metges, advocats i laics.
La Llei del medicament
La versió actualment vàlida del 19.10.1994 regula com a regulació legal la circulació de medicaments. Conté disposicions sobre la seva qualitat, eficàcia, proves, aprovació i recepta mèdica, així com la responsabilitat dels danys causats pels medicaments. La Llei de medicaments estableix que només es poden comercialitzar medicaments eficaços i segurs. També es tenen en compte les regulacions sobre protecció de subjectes sotmesos a assaigs clínics de medicaments, tal com estableixen la Declaració d’Hèlsinki i, en cada cas, també avaluades per un comitè d’ètica. També s’estipula la normativa sobre informació al consumidor, per exemple, en forma d’insercions de paquets.
Les fases de la prova de drogues
Abans de provar l'efecte de noves substàncies en humans, es realitzen "proves preclíniques". Tot seguit es realitza l '"assaig clínic previ a l'aprovació" en tres fases; la quarta fase té lloc com a "assaig clínic posterior a l'aprovació".
Proves preclíniques
Després de sintetitzar una nova substància en laboratoris químics, la fase preclínica consisteix a determinar les seves propietats físiques i químiques, demostrar el principi d’acció i identificar efectes secundaris perillosos i reaccions tòxiques. Amb aquesta finalitat, es realitzen proves en provetes, en cultius cel·lulars i en experiments amb animals. Les proves preclíniques proporcionen informació inicial sobre el mecanisme d'acció, dosificació, tolerabilitat i seguretat de la substància. Només si els resultats són prometedors, es realitza l'assaig de drogues en humans. En aquest context, "assaig clínic" fa referència a la investigació sistemàtica d'una substància activa.
Assaig clínic de pre-aprovació - fase 1-3.
Els resultats obtinguts només d’experiments químics o animals no són fàcilment transferibles a humans. Per tant, per declarar les drogues per ser efectius i segurs, són necessaris estudis en humans. Aquests estudis són realitzats i documentats pels metges d’acord amb normes molt estrictes i definides amb precisió. Són estrictament controlats per les autoritats i els científics. Les proves es realitzen amb voluntaris: primer amb persones sanes i només en el següent pas amb pacients. Assaig de fase 1: proves de tolerabilitat com a aplicació inicial en un nombre reduït de voluntaris sans, normalment més joves o, en casos excepcionals, de pacients seleccionats (per exemple, per a SIDA or càncer drogues). S'utilitza per a l'avaluació preliminar de la tolerabilitat i la seguretat, així com per a l'avaluació inicial dels efectes secundaris. Es poden establir dosis efectives i absorció, es pot determinar el metabolisme i l'excreció de la substància. Només el 10% dels nous medicaments demostren que són segurs i, per tant, arriben a la següent fase. Assaig de fase 2: ara el fàrmac es prova per primera vegada en pacients que tenen la malaltia en qüestió. Les proves es fan en un nombre menor de pacients (uns 30-300), generalment reclutats a les clíniques. Hi ha diferents enfocaments per provar l’eficàcia. Per exemple, es compara un grup de pacients que reben el medicament nou amb un grup control amb la mateixa malaltia però diferent o nul·la teràpiaAquesta fase pretén proporcionar una avaluació inicial de l’eficàcia i l’eficàcia en particular, així com una seguretat relativa i una avaluació posterior dels efectes secundaris. Estudi de la fase 3: aquesta fase només seguirà després de confirmar l'eficàcia i la relativa seguretat a la fase 2. L'aplicació es realitza en un gran col·lectiu de centenars a diversos milers de persones en clíniques i consultes mèdiques ("estudi multicèntric") i sovint dura diversos anys. Cal confirmar l'eficàcia i la tolerabilitat i registrar el tipus, la durada i la freqüència de les reaccions adverses al fàrmac. A més, fins a quin punt interaccions amb altres medicaments o es produeixen problemes amb certes malalties. Una vegada que la tolerabilitat, l'eficàcia, la dosi i la seguretat han estat provades i avaluades positivament després d'aquestes tres fases, es pot presentar una sol·licitud d'aprovació com a medicament a les autoritats competents per a la substància.
Assaig clínic postaprovació - fase 4
Fins i tot després de l’aprovació, la seguretat d’un medicament es continua controlant durant anys. Això ajuda a garantir que no efectes adversos es produeixen, fins i tot en pacients que no havien participat prèviament en assaigs (per exemple, persones grans o pacients amb malalties múltiples). Estudi de la fase 4: l'aplicació es realitza en un nombre molt gran de pacients (fins a més de 10,000). De nou, els pacients provenen tant de consultoris hospitalaris com de metges. L’objectiu d’aquest assaig és continuar assegurant que el medicament és eficaç i tolerable, caracteritzar-lo amb precisió amb els seus riscos, detectar interaccions amb altres medicaments, i també per registrar i avaluar efectes secundaris rars. Fins i tot després d’haver-se completat aquestes quatre fases, s’observa el nou fàrmac en l’ús rutinari de clíniques i consultoris mèdics. En aquests anomenats estudis observacionals (Anwendungsbeobachtungen), es recopilen i recopilen altres descobriments.
La planificació i realització d’estudis
Perquè els assajos clínics siguin significatius, s’han de planificar, realitzar i documentar acuradament. En particular, la comparabilitat dels resultats és important. Per aconseguir-ho, s’han d’excloure o estandarditzar les influències externes. Factors com el gènere, l'edat, la constitució, les malalties anteriors o la història i, per últim, però no menys important, l'actitud personal tenen un paper important. Per minimitzar aquestes influències, existeixen diverses possibilitats. Això inclou, per exemple, a l'atzar (aleatorització), el administració of placebo, estudis de doble cec (fa que el resultat sigui independent de les expectatives, ja que el subjecte no sap a quin grup pertany) i altres.
Estudiants participants
Cada persona que participa en l’estudi ha de donar el consentiment informat per escrit. La informació detallada del pacient proporcionada per l'investigador és obligatòria per a això. Aquesta informació del pacient inclou els elements següents:
- Visió general de la indicació, és a dir, per a quina malaltia s’ha d’utilitzar la nova substància.
- Una breu descripció de l'estudi, la substància de prova i les investigacions a realitzar.
- Indicació que la substància de prova no és un medicament aprovat, sinó una substància en desenvolupament
- Riscos potencials que poden suposar la substància de prova o les investigacions associades
- Tasques del participant en l'estudi
- Referència a les proves que es realitzaran (per exemple, sang proves de la infecció pel VIH).
- Referència a la probabilitat de quin tractament se li assignarà el pacient i com es farà l'assignació (en estudis amb placebo / medicaments comparatius)
- Opcions de tractament alternatives al tractament de l’estudi.
- Referència a l’assegurança del pacient (adreça, número de telèfon de la companyia d’assegurances).
- Informació sobre protecció de dades, és a dir, com gestionar les dades personals del pacient.
Aquesta informació s’ha d’escriure en una forma entenedora per al profà. El subjecte o pacient té dret a retirar el consentiment de l'estudi en qualsevol moment.
