Productes
Elosulfasa alfa es va aprovar a la UE i als EUA el 2014 i a molts països el 2016 com a concentrat per a la preparació d’una solució per infusió (Vimizim).
Estructura i propietats
Elosulfasa alfa és la forma recombinant de l’enzim humà -acetilgalactosamina-6-sulfatasa. Es produeix per mètodes biotecnològics.
Efectes
Elosulfasa alfa (ATC A16AB12) substitueix l’enzim actiu absent o reduït -acetilgalactosamina-6-sulfatasa. Aquest enzim lisosomal participa en la degradació metabòlica dels glicosaminoglicans querat sulfat i condroitina-6-sulfat.
Indicacions
Per al tractament de la mucopolisacaridosi tipus IVA (síndrome de Morquio A, MPS IVA).
Dosi
Segons l’SmPC. El medicament s’administra normalment com a infusió intravenosa un cop per setmana.
Contraindicacions
- Hipersensibilitat
Per obtenir precaucions completes, consulteu l’etiqueta del medicament.
Efectes adversos
El més comú possible efectes adversos incloure mal de cap, nàusea, vòmits, indigestió, febre, calfreds, dolor muscular, dispnea i Mal de panxa. Són reaccions predominantment relacionades amb la infusió que es produeixen després administració.