Teràpia antisentit

Nusinersen

Productes Nusinersen es va aprovar als Estats Units el 2016 i a molts països i a la UE el 2017 com a solució per a la injecció intratecal mitjançant punció lumbar i com a primer fàrmac per al tractament SMA (Spinraza). Estructura i propietats Nusinersen és un oligonucleòtid antisentit modificat. Efectes Nusinersen (ATC M09AX07) augmenta la formació de ... Nusinersen

Eteplirsen

Productes Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) es va aprovar als Estats Units el 2016 (Exondys 51). Estructura i propietats Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g / mol) és un oligòmer fosfolodiamidat morfolino (PMO) que s’uneix selectivament a l’exó 51 del pre-mRNA. És un oligòmer antisentit amb un elevat pes molecular. La seqüència és complementària al segment ... Eteplirsen