Ataluren: només útil si hi ha mutació sense sentit en el DMD general; el medicament assegura que en lloc d 'un codó stop (causa avortament de traducció (traducció d’ARNm a proteïna) i, per tant, proteïna reduïda), s’incorpora l’aminoàcid essencial per a la proteïna, que resulta en la proteïna distrofina funcional. Com més aviat es complementi el medicament, més grans són les possibilitats de conservar la capacitat de caminar i la funció muscular.
Eteplirsen: Ajuda només amb la supressió (pèrdua d’una peça cromosòmica mitjana) a l’exó 50 (general segment que no es talla durant el splicing (processament previ a l'ARN) i, per tant, essencial per a la traducció); aquesta supressió és present en el 15% dels pacients. El fàrmac és un àcid nucleic monocatenari complementari a l’exó 51 del pre-mRNA. Així, s’uneix a l’esmentat exó. A causa de la unió, l'exó s'elimina durant el splicing (un pas important en el processament que crea ARN funcional). Ara es pot escurçar la proteïna, però a partir de la ubicació de l’exó 51 el marc de lectura s’altera de manera que a partir d’aquí es codifica la seqüència d’aminoàcids correcta. Per tant, la distrofina és parcialment funcional. Només aprovat als EUA.
