Productes Onasemnogene bebeparvovec es va aprovar als Estats Units el 2019 com a suspensió per infusió intravenosa (Zolgensma). Estructura i propietats És una teràpia gènica que utilitza el gen-en què s’utilitzen virus com a vectors del serotip 9 (AAV9) adeno-associat. El gen es troba en forma d’ADN bicatenari a la càpside del ... Onasemnogen-Abeparvovec
Productes Voretigenneparvovec es va aprovar als Estats Units el 2017, a la UE el 2018 i a molts països el 2020 com a concentrat i dissolvent per a la preparació d’una solució per a injecció (Luxturna). Estructura i propietats Voretigenneparvovec és la càpside d’un vector viral adeno-associat serotip 2 (AAV2). Conté l'ADNc de ... Voretigenneparvovec
Productes Alipogentiparvovec està aprovat a la UE com a solució injectable des del 2012 (Glybera). Va ser la primera teràpia gènica que es va llançar a Europa. L’alt preu del medicament és controvertit. Estructura i propietats El fàrmac conté una variant molt activa del gen lipoproteïna lipasa (S447X) en un vector viral. Això consisteix ... Alipogentiparvovec
