Productes
Voretigenneparvovec es va aprovar als Estats Units el 2017, a la UE el 2018 i a molts països el 2020 com a concentrat i solvent per a la preparació d’una solució per a injecció (Luxturna).
Estructura i propietats
Voretigenneparvovec és la càpside d’un vector viral adeno-associat serotip 2 (AAV2). Conté l'ADNc del pigment de la retina humana epiteli-proteïna específica de 65 kDa (hRPE65).
Efectes
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) és un medicament de teràpia gènica. El fàrmac subministra a les cèl·lules epitelials del pigment de la retina una còpia del gen (ADNc) que codifica el pigment de la retina humà epiteli-proteïna específica de 65 quilodaltons (RPE65). L’ADNc no s’incorpora al genoma de la cèl·lula hoste. Es queda fora del cromosomes al nucli.
Indicacions
Per al tractament de pacients amb pèrdua visual a causa de distròfia hereditària de la retina basada en mutacions bial·lèliques RPE65 que tenen cèl·lules retinianes viables suficients.
Dosi
Segons l’SmPC. El medicament s’injecta a l’espai subretinal. No s’ha d’administrar per via intravitreal.
Contraindicacions
- Hipersensibilitat
- Infecció ocular o periocular
- Inflamació intraocular activa
Consulteu l'etiqueta del medicament per obtenir precaucions completes.
Efectes adversos
Els efectes adversos possibles més freqüents inclouen efectes secundaris oculars locals:
- Envermelliment conjuntival, inflamació ocular, irritació ocular, mal d'ulls.
- Cataracta
- Augment de la pressió intraocular
- Llàgrima retiniana
- Moll de còrnia
- Forat macular, maculopatia
- Dipòsits subretinians
