Productes
Alipogentiparvovec està aprovat a la UE com a solució injectable des del 2012 (Glybera). Va ser la primera teràpia gènica que es va llançar a Europa. L’alt preu del medicament és controvertit.
Estructura i propietats
El fàrmac conté una variant molt activa de la lipoproteïna lipasa gen (S447X) en un vector viral. Consisteix en:
- Embolcall de proteïnes del serotip 1 de virus adeno associat (AAV1).
- Promotor del citomegalovirus
- Marmota hepatitis element regulador post-transcripcional del virus.
- Seqüències repetitives invertides terminals derivades de AAV2 (repeticions terminals invertides).
Efectes
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) conté el gen de la lipoproteïna lipasa, que es produeix al múscul després administració. El virus no es pot replicar al cos i el gen no està integrat a l’ADN humà, sinó que es troba extracromosòmicament.
Indicacions
Per al tractament de lipoproteïnes familiars lipasa (LPLD) amb brots de pancreatitis.
Dosi
Segons l’SmPC. El medicament s’injecta per via intramuscular als músculs de les cames un cop diverses vegades.
Contraindicacions
Per obtenir precaucions completes, consulteu l’etiqueta del medicament.
Efectes adversos
El més comú possible efectes adversos incloure cama dolor, mal de cap, fatiga, i augment de la temperatura corporal.
