Productes
Onasemnogene bebeparvovec es va aprovar als Estats Units el 2019 com a suspensió per infusió intravenosa (Zolgensma).
Estructura i propietats
Es tracta d’una teràpia gènica que utilitza el gen-en el qual el serotip 9 adeno-associat (AAV9) virus s’utilitzen com a vectors. El gen es troba en forma d’ADN bicatenari a la càpside del virus no embolicat. El virus no es pot replicar.
Efectes
L’objectiu del tractament és introduir el gen SMN humà als nuclis cel·lulars de manera que es pugui produir suficient proteïna SMN funcional. L’ADN no està integrat a l’ADN de la cèl·lula hoste. Està present als nuclis cel·lulars com un anomenat episoma estable. Onasemnogen abeparvovec creua el sang-cervell té una barrera ràpida inici de l’acció.
Indicacions
Per al tractament de nens menors de 2 anys amb atròfia muscular espinal (SMA) amb mutacions biallèliques en la supervivència neurona motora Gen 1 (SMN1).
Dosi
Segons l’SmPC. El medicament s’administra com a infusió intravenosa i com a simple dosi. La dosi depèn del pes corporal.
Contraindicacions
Per obtenir precaucions completes, consulteu l’etiqueta del medicament.
Efectes adversos
El potencial més comú efectes adversos inclouen nivells augmentats d’aminotransferasa i vòmits. Sever fetge s’ha notificat una malaltia. Cal observar les precaucions adequades.
