fàrmacs de teràpia gènica

Onasemnogen-Abeparvovec

Productes Onasemnogene bebeparvovec es va aprovar als Estats Units el 2019 com a suspensió per infusió intravenosa (Zolgensma). Estructura i propietats És una teràpia gènica que utilitza el gen-en què s’utilitzen virus com a vectors del serotip 9 (AAV9) adeno-associat. El gen es troba en forma d’ADN bicatenari a la càpside del ... Onasemnogen-Abeparvovec

Alipogentiparvovec

Productes Alipogentiparvovec està aprovat a la UE com a solució injectable des del 2012 (Glybera). Va ser la primera teràpia gènica que es va llançar a Europa. L’alt preu del medicament és controvertit. Estructura i propietats El fàrmac conté una variant molt activa del gen lipoproteïna lipasa (S447X) en un vector viral. Això consisteix ... Alipogentiparvovec