Eteplirsen
Productes Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) es va aprovar als Estats Units el 2016 (Exondys 51). Estructura i propietats Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g / mol) és un oligòmer fosfolodiamidat morfolino (PMO) que s’uneix selectivament a l’exó 51 del pre-mRNA. És un oligòmer antisentit amb un elevat pes molecular. La seqüència és complementària al segment ... Eteplirsen
