Objectiu terapèutic
Prevenció d’hemorràgies o seqüeles.
Recomanacions de teràpia
Es distingeixen les següents formes de teràpia de substitució o teràpia:
- A la carta (= teràpia necessària; "substitució a la carta"):
- La substitució es basa sempre en la simptomatologia.
- Sovint es requereixen dosis múltiples en casos de sagnat amenaçador.
- Teràpia contínua de prevenció del sagnat:
- Nens amb greus hemofília; iniciació com a màxim després d’una hemorràgia.
- Adults amb sagnat articular recurrent (recurrent) amb risc de dany irreversible; estrès físic / psicològic; mesures de rehabilitació; processos de curació postoperatòria
- Teràpia aguda de prevenció del sagnat
- Abans de la cirurgia major, l’activitat del factor s’ha d’augmentar fins al 100%
- Abans d’operacions petites, és suficient elevar els factors al 50%
- Teràpia de l’hemofília inhibidora:
- Teràpia sintomàtica de l’hemorràgia
- causal: eliminació de cossos inhibidors per immunotolerància (inducció d’immunotolerància).
Una hora després de la substitució, s'hauria de fer una mesura de l'activitat del factor. L’activitat del 100% (o 1 UI) és l’activitat continguda en un mil·lilitre de plasma normal.
Durada de la infusió
Es pot fer una infusió contínua lead a una reducció del total dosi, però també a la formació d’inhibidors.
Instruccions bàsiques
- Els nens solen requerir dosis més altes
- La mida de la zona de la ferida determina el nivell de dosi, igual que el progrés de la cicatrització de la ferida
- Precaució. Àcid acetilsalicílic (ASA) està contraindicat en pacients amb hemofília.
- Vegeu també a “Més Teràpia".
Possibles efectes secundaris dels concentrats de factors:
- Les reaccions al·lèrgiques
- Poques vegades, efectes secundaris tromboembòlics (sobretot locals)
- Risc d’infecció (va Hepatitis A, B, C, VIH) gairebé exclosos.
Altres notes
- La Comissió Europea ha aprovat AFSTYLA (també conegut com a rVIII-SingleChain), aquest és un factor VIII recombinant de cadena única, per al tractament i la profilaxi del sagnat a hemofília A.
- Després de diversos anys de substitució teràpia amb el factor VIII, al voltant del 30% dels pacients amb hemofília A desenvolupen neutralitzadors anticossos. Aquests pacients podrien ser protegits de l’hemorràgia per l’anticòs bispecífic emicizumab, que substitueix la funció del factor VIII de coagulació que falta per uns factors de coagulació IX i X. Es va trobar que l’anticòs era eficaç per prevenir l’hemorràgia. Aquest va ser un assaig de fase III.
- Emicizumab va estar disponible al mercat alemany de la droga l'1 d'abril de 2018.
- Estudi HAVEN 3:Emicizumab control del sagnat optimitzat significativament en comparació amb la profilaxi estàndard del factor VIII en pacients de 12 anys i més amb hemofília A greu sense inhibidors contra el factor VIII. Dosi: profilaxi setmanal amb emicizumab (1.5 mg per quilogram de pes corporal) mitjançant injecció subcutània.
- Per primera vegada, general teràpia s’ha demostrat que és eficaç durant un període prolongat de temps (estudi de fase I / II). Es va aconseguir una activitat FIX permanentment alta de més del 30 per cent de mitjana, de manera que no es va produir cap sagnat espontani.
- Un sol tractament mitjançant un adenovirus que diposita la versió correcta del F8 general in fetge les cèl·lules van evitar que els pacients poguessin hemorràgies greus al llarg de tres anys; factor profilàctic-8 infusions es van evitar en gran mesura; fins ara no s’ha observat la formació d’anticossos; i no s’ha produït cap dany hepàtic greu.
