Productes
Sebelipase alfa es va aprovar a la UE i als EUA el 2015 i a molts països el 2016 com a concentrat per a la preparació d’una solució per infusió (Kanuma).
Estructura i propietats
La Sebelipasa alfa és un àcid lisosomal humà recombinant lipasa (rhLAL) amb la mateixa seqüència d’aminoàcids que l’enzim endogen. La proteïna es produeix mitjançant mètodes biotecnològics.
Efectes
La sebelipasa alfa (ATC A16AB14) substitueix l’enzim àcid lisosomal que falta o és insuficientment actiu lipasa al cos. És una teràpia de reemplaçament enzimàtic. La sebelipasa alfa és captada en lisosomes i redueix l’acumulació de lípids mitjançant la hidrolització colesterol èsters i triglicèrids àcids grassos, colesterol i glicerol. La teràpia disminueix fetge té un contingut lipídic i té un efecte reductor de lípids.
Indicacions
Per a la teràpia de reemplaçament enzimàtic a llarg termini en pacients amb àcid lisosomal lipasa (LAL) deficiència.
Dosi
Segons l’SmPC. El medicament s’administra com una infusió intravenosa.
Contraindicacions
- Reaccions d’hipersensibilitat potencialment mortals.
Per obtenir precaucions completes, consulteu l’etiqueta del medicament.
Interaccions
No hi ha informació disponible.
Efectes adversos
L’efecte advers més greu possible és anafilaxi.
