Productes
Eliglustat està disponible comercialment en format hard càpsules (Cerdelga). Es va aprovar a molts països el 2020.
Estructura i propietats
Eliglustat (C.23H36N2O4, Mr = 404.5 g / mol) està present al medicament com a tartrat d’eliglustat. Eliglustat és un anàleg del glucocerebrosid.
Efectes
Eliglustat (ATC A16AX10) és un inhibidor específic de l’enzim glucosilceramida sintasa. Això redueix la formació i acumulació de glucocerebrosid (glucosilceramida). Malaltia de Gaucher es caracteritza per una deficiència de l’enzim lisosomal beta-glucocerebrosidasa, que degrada el glucocerebròsid glucosa i ceramida. Això condueix a l'acumulació de glucocerebròsid a les cèl·lules, principalment als macròfags.
Indicacions
Per al tractament a llarg termini de pacients adults amb Malaltia de Gaucher tipus 1.
Dosi
Segons l’SmPC. Depenent de l’activitat del CYP2D6, càpsules es prenen una o dues vegades al dia, independentment dels àpats.
Contraindicacions
- Hipersensibilitat
- Tractament amb inhibidors del CYP (segons l’activitat del CYP2D6, vegeu FI).
Per obtenir precaucions completes, consulteu l’etiqueta del medicament.
Interaccions
Eliglustat és un substrat de CYP2D6 i CYP3A4 i el corresponent medicament interaccions són possibles.
Efectes adversos
L'efecte advers més possible del tractament és diarrea.
