Productes
Patisiran es comercialitza com a concentrat per a la preparació d’una [solució per infusió> infusió] (Onpattro). Es va aprovar als EUA i a la UE el 2018 i a molts països el 2019.
Estructura i propietats
Patisiran pertany al grup petit de RNA interferent (siRNA) les drogues. És un àcid ribonucleic de doble cadena petit. L’ingredient actiu està present en la droga com patisiran sodi. El patisiran està contingut en una nanopartícula lipídica per garantir la seva captació (lliurament) fetge les cèl · lules.
Efectes
Patisiran (ATC N07XX12) redueix la proteïna TTR natural i mutant (transtiretina) a fetge cèl · lules. Les mutacions d’aquest gen són la causa del mal plegament de la proteïna i desencadenen l’amiloïdosi transtiretinina hereditària. Els efectes es deuen a l'anomenada interferència d'ARN (RNAi). Patisiran condueix a la degradació catalítica de l'ARNm de TTR, que inhibeix la síntesi de proteïnes. S'uneix a una regió conservada a la regió no traduïda de l'ARNm. La vida mitjana mitjana és d’aproximadament 3.2 dies.
Indicacions
Per al tractament de l’amiloïdosi transtiretínica hereditària (amiloïdosi hATTR) en pacients adults amb estadi 1 o 2 polineuropatia.
Dosi
Segons l’SmPC. El medicament s’administra com a infusió intravenosa cada tres setmanes.
Contraindicacions
- Hipersensibilitat greu
Es poden trobar precaucions completes a l’etiqueta del medicament.
Efectes adversos
El potencial més comú efectes adversos inclouen edema perifèric i reaccions relacionades amb la infusió.
