Malaltia falciforme (anèmia falciforme): teràpia

Mesures preventives generals per protegir contra la crisi de cèl·lules falciformes

  • Evitació de
    • Desiccosi (deshidratació)
    • Infeccions
    • Hipotèrmia
    • Oxigen condicions de deficiència - altitud a partir de 2,000 m; vols.
  • Nicotina restricció (abstenir - se de tabac ús).
  • Restricció d'alcohol (abstenció d'alcohol)
  • Revisió de la medicació permanent deguda a un efecte possible sobre la malaltia existent.

Mesura profilàctica addicional

Mesures terapèutiques generals

  • Sagnat: indicat en casos d’alta viscositat sanguínia (viscositat de la sang) associada a crisis de dolor freqüents

Teràpia causal

  • Trasplantament al·logènic de cèl·lules mare (més precisament, trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques; HSCT; trasplantament de cèl·lules mare de sang) - transferència de cèl·lules mare d’un individu de la mateixa espècie amb diferent genètica (donant familiar):
    • En nens menors de 16 anys, cèl·lula mare al·logènica completa teràpia ara és l'objectiu. La majoria dels pacients poden fins i tot deixar d’utilitzar immunosupressors (les drogues que redueixen sistema immune funcions) al cap d’un temps sense la temuda reacció empelt contra host (empelt-host).
    • Per als pacients d'edat avançada, el concepte de "mini" trasplantament de cèl·lules mare s'ha desenvolupat. Com a resultat, aquests pacients tenen ambdues coses eritròcits (vermell sang cèl·lules) que són propenses a la formació de cèl·lules falciformes a causa del defecte genètic i són saludables eritròcits. L’èxit terapèutic es demostra amb l’augment de la hemoglobina (a més de 10 g / dl). L 'inconvenient d' aquesta forma de teràpia és el que han de prendre els pacients immunosupressors.
  • Gen teràpia: infecció de cèl·lules mare hematopoètiques amb un virus (lentivirus) que dipositava la informació genètica per a una versió correcta del gen a les cèl·lules; preparació del pacient amb l’alquilà busulfán; el pacient tractat, que ara té 15 anys, ha romàs sense més crisis de cèl·lules falciformes durant 15 mesos.

Vacunes

Es recomana la vacunació següent: