En el procés antisentit, oligonucleòtids antisentit (ribonucleics curts monocatenaris no codificants àcids) s’introdueixen a la cèl·lula principalment a través de liposomes (vesícules que sovint consisteixen en fosfolípids). En aquest procés, l'ARNm es degrada en poc temps.
Una introducció del nucli cel·lular d’un general codificar l'ARNm per mitjà de vectors (plasmidi modificat (anell d'ADN) d'un bacteri) és el més eficaç: la síntesi de l'ARN antisentit té lloc d'aquesta manera contínuament.
L'ADN viral real s'ha modificat de manera que no es produeix ni la replicació (duplicació) ni la transcripció (síntesi d'ARN utilitzant l'ADN com a plantilla) dels gens virals.
En formar-se hidrogen enllaços, l’oligonucleòtid antisentit s’uneix al (pre) -ARNm complementari.
Es poden produir tres escenaris:
- L’oligonucleòtid antisentit afegit està mediat per la ribonucleasa H. En aquest cas, es talla el (pre) -ARNm (és a dir, la degradació -> pèrdua de la funció de l'ARNm). Per tant, falla la traducció de l'ARNm a la proteïna.
- Després d’unir-se a l’ARNm, es produeix l’anomenat obstacle estèric. És a dir, la fixació cel·lular proteïnes - sobretot ribosomes - per tant, ja no és possible. Per tant, tampoc no és possible la traducció a la proteïna.
- Influència en el splicing (procés de modificació per l'anomenat spliceosoma (construcció de cinc ARN diferents no codificants anomenats snRNA, als quals proteïnes estan units en cada cas) com a part del processament d’ARN ((pre) -ARNm a ARNm) .Aquí, els anomenats. Es poden obviar mecanismes alternatius d’empalmament (per exemple, l’intró no s’empalma o s’empalma l’exó) i es poden tallar els exons (= salt d’exons; els exons es deixen normalment a l’ARNm). L’oligonucleòtid antisentit impedeix l’eliminació de l’exó que és essencial per a la funció de la proteïna. En altres casos, es corregeixen parcialment les mutacions del desplaçament ràster (supressió o inserció, de manera que l’ADN a partir d’aleshores tingui triplets de bases fonamentalment diferents, cosa que canvia significativament la estructura de la proteïna), l'ARN antisentit també pot causar la retallada de certs segments d'ARN que no s'expliquen. Tot i així, la proteïna truncada discretament ha estat "restablerta" des del lloc de l'eliminació fins al marc de lectura de l'ARNm a un estat no patològic.
Teràpia
Hi ha un ús del procediment des de 2017 a Alemanya per al teràpia of atròfia muscular espinal (SMA), que actua sobre l’empalmament.
Als Estats Units, el procediment també s’utilitza (també amb accions d’empalmament) per a algunes formes de tipus Duchenne Distròfia muscular.
Per completar-lo, el procediment per inserir-ne un de nou general es discutirà: Mitjançant un vector, s’introdueix un gen no present a l’ADN al nucli de la cèl·lula. Això sol codificar una proteïna en la proteïna general hi havia una mutació en el pacient i no podia complir la funció "desitjada". El 2019 es va aprovar aquest procediment als Estats Units per al tractament de la malaltia atròfia muscular espinal.
