Productes
Miglustat està disponible comercialment en forma de càpsula (Zavesca, genèric). S'ha aprovat a molts països des del 2004.
Estructura i propietats
Miglustat (C10H21NO4, Mr = 219.3 g / mol) és un iminosucre alquilat. Existeix com un cristal·lí blanc pols amb un amarg sabor que és fàcilment soluble en aigua.
Efectes
Miglustat (ATC A16AX06) és un inhibidor de l’enzim glucosilceramida sintasa. Això redueix la formació i acumulació de glucocerebrosid (glucosilceramida). Malaltia de Gaucher es caracteritza per una deficiència de l’enzim lisosomal beta-glucocerebrosidasa, que degrada el glucocerebròsid glucosa i ceramida. Això condueix a l'acumulació de glucocerebròsid a les cèl·lules, principalment als macròfags.
Indicacions
- Malaltia de Gaucher tipus 1
- Malaltia de Niemann-Pick tipus C (manifestacions neurològiques progressives).
Dosi
Segons la informació professional. El càpsules se solen prendre tres vegades al dia i independentment dels àpats.
Contraindicacions
- Hipersensibilitat
Per obtenir precaucions completes, consulteu l’etiqueta del medicament.
Efectes adversos
El més comú possible efectes adversos incloure diarrea, flatulències, Mal de panxa, pèrdua de pes, pèrdua de gana, pertorbacions visuals i tremolor.
