Fibrosi quística: teràpia farmacològica

Objectius de la teràpia

• Millora de la simptomatologia
• Estabilització de la funció pulmonar

Recomanacions de teràpia

Nota: Fibrosi quística teràpia es basa en els tres pilars de medicina nutricional (vegeu més avall. , medicina esportiva i fisioteràpia (vegeu “Altres Teràpia” a continuació), així com la farmacoteràpia. Farmacoteràpia

• Farmacoteràpia de fibrosi quística (CF).
  • Teràpia secretolítica (liqüefacció de secrecions:
    • Ús d'expectorants orals (p. N-acetilcisteïna) i secretòlisi per DNAsa humana recombinant (ADNasa dornase alfa: això pot despolimeritzar l'ADN in vitro, liquant així la CF esput i millorant les seves propietats viscoelàstiques).
    • Inhalació de solució salina hipertònica solucions; manitol (→ aigua afluència i, per tant, redueix la viscositat).
    • Es poden combinar teràpies secretolítices inhalades (per exemple, solució salina hipertònica i dornasa alfa).
  • Anticolinèrgics o betamimètics (d'acció curta) per dilatar els bronquis.
  • Glucocorticoides (esteroides inhalats (ICS)) per a cròniques bronquitis [Evidència baixa].
  • Antibiosi (antibiòtic teràpia; si és necessari); a més, monitoratge de colonització bacteriana broncopulmonar per esput exàmens o hisops de gola per garantir la teràpia precoç de la infecció per pseudomonas.
  • Conservar pulmó Funció estable, l'entrenament respiratori amb la vàlvula de flutter s'ha de realitzar diverses vegades al dia.
  • Per superior vies respiratòries teràpia, reg nasal cortisona-que conté esprais nasals s’utilitzen.
• Farmacoteràpia de la insuficiència pancreàtica exocrina:
  • Substitució d'enzims pancreàtics (aproximadament 3,000 UI lipasa/g de greix).
  • Alt en calories, alt en greixos dieta (mirar abaix medicina nutricional).
  • Subministrament de solubles en greixos vitamines (A, D, E, K) i el aigua-soluble vitamina B12.
  • Electrolit equilibrar - especialment sal de taula, calci i de ferro suplements.
  • Ènemes per aguts obstrucció intestinal (“obstrucció intestinal”).
• Farmacoteràpia de la insuficiència pancreàtica endocrina:
  • Teràpia amb insulina
• Teràpia personalitzada (teràpies específiques de mutació); aquests complementen però no substitueixen la teràpia simptomàtica (vegeu més amunt):
  • Ivacaftor - Dissenyat per millorar clorur transport de CFTR al membrana cel · lular, és a dir, per reliqueuar la mucositat; efectiu només en la mutació G551D (aproximadament el 3% dels casos).
  • Lumacaftor, que millora el tràfic de la proteïna CFTR eliminada Phe508 a la membrana cel · lular; actua específicament contra la mutació delta F508 (40-50% dels casos) Nota: Des de lumacaftor és un fort inductor de CYP3A, això condueix, entre altres coses, a una atenuació de l'efecte de anticonceptius hormonals (hormonal anticoncepció).
  • Combinació de corrector CFTR lumacaftor i potenciador CFTR ivacaftor: primera teràpia causal per fibrosi quística pacients amb mutació homozigota delta F508.
  • La Comissió Europea ha aprovat l'extensió de l'autorització de comercialització de lumacaftor/ivacaftor per al seu ús en nens amb fibrosi quística d'entre 6 i 11 anys que tenen dues còpies de la mutació F508del (a gener de 2018).
  • Kaftrio (combinació d'ivacaftor, tezacaftori elexacaftor); Indicació: pacients la fibrosi quística dels quals és deguda a la mutació F508del heretada d'un o dels dos progenitors. Si van heretar aquesta mutació només d'un progenitor, també haurien de tenir una altra mutació anomenada "mutació de funció mínima" de l'altre progenitor. Aquesta situació s'aplica a aproximadament el 60% de tots els pacients amb fibrosi quística a Alemanya (l'aprovació de l'Agència Europea de Medicaments (EMA) es va concedir el 21 d'agost de 2020). Vegeu els resultats d'un estudi de fase III de 403 pacients amb fibrosi quística (FC) que eren heterozigots per a la mutació Phe508del i tenien una mutació diferent: elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor va ser eficaç en pacients amb CF amb genotips de funció mínima Phe508del en els quals els règims anteriors de moduladors CFTR eren ineficaços.
• Agents (vegeu més avall) en complicacions segons la indicació específica.
• Vegeu també a "Teràpia addicional".

Altres notes

• Els gens d'una variant multiresistent de Mycobacterium abscessus (micobacteris atípics no tuberculosos) compliquen cada cop més el tractament dels pacients amb fibrosi quística.
• Una pacient de 15 anys amb fibrosi quística va sobreviure a una infecció greu per Mycobacterium absessus gràcies a la teràpia amb bacteriòfags, alguns dels quals van ser modificats genèticament. phageín "menjar"), també conegut breument com a fags, són diversos grups de virus especialitzats en els bacteris i les arquees com a cèl·lules hostes. Els fags es poden utilitzar de manera terapèutica per tractar infeccions bacterianes que no responen als convencionals antibiòtics.

Ingredients actius (indicació principal)

Inhalació

En cas de complicacions