Proteïnes Terapèutiques

Productes

Terapèutic proteïnes s’administren generalment en forma de preparats per a injecció i infusió i s’han de guardar a la nevera. La primera proteïna recombinant que es va aprovar va ser insulina humana el 1982. Alguns proteïnes, per exemple, també estan disponibles en tauletes, càpsules i pols es poden emmagatzemar a temperatura ambient, com ara lactasa per al tractament de lactosa intolerància i altres enzims digestius.

Estructura i propietats

Proteïnes són macromolècules amb una elevada molecular massa, compost principalment per aminoàcids. Estan formats exclusivament per organismes vius de la natura i són un dels components bàsics de tota la vida a la Terra (biomolècules). Les proteïnes naturals consten de 22 diferents aminoàcids, cadascun dels quals conté un grup amino i un àcid carboxílic a la molècula. Cada aminoàcid es pot enllaçar amb dos altres mitjançant enllaços peptídics (amides, -CO-NH-). Es formen llargues cadenes. Aquesta seqüència s’anomena seqüència. Les cadenes es disposen en forma tridimensional. Cadenes més curtes amb menys de 50 aminoàcids s’anomenen pèptids. Les proteïnes pertanyen al grup de biològics. Inicialment estaven aïllats com les drogues de fonts naturals com òrgans. Des del desenvolupament de la tecnologia d’ADN recombinant als anys setanta, es poden produir mitjançant mètodes biotecnològics. Avui en dia també es poden produir proteïnes artificials o modificades amb propietats farmacològiques i farmacocinètiques alterades. Modificat geneticament els bacteris, fongs i cèl·lules d'origen animal o humà, entre d'altres, s'utilitzen per a la producció. Altres elements estructurals com els polietilè glicols (PEG) també s’insereixen en el procés. Moltes proteïnes contenen residus de sucre. La glicosilació només es produeix després de la traducció a l’aparell de Golgi i al reticle endoplasmàtic i pot ser necessària per a l’activitat terapèutica. Cal tenir en compte que les proteïnes de sistemes d’expressió bacteriana com ara no estan glicosilades.

Efectes

Una aplicació clàssica important de proteïnes terapèutiques és la teràpia de substitució. El les drogues s’afegeixen al cos per compensar la formació o absència insuficient d’una proteïna natural. Anticossos monoclonals es caracteritzen per la unió específica i d’alta afinitat a una diana molecular. Un comú mecanisme d'acció és la inactivació de la diana del fàrmac. Anticossos també pot induir la transducció del senyal o la destrucció cel·lular. Enzims són biocatalitzadors que faciliten la degradació o degradació de substàncies. Vacunes són components de patògens que provoquen una resposta immune i condueixen a la immunitat contra les malalties infeccioses. Els falsos receptors, per exemple, s’uneixen a substàncies endògenes o estranyes, inhibint-ne els efectes.

Àrees d'aplicació

Les proteïnes terapèutiques s’utilitzen àmpliament en medicina amb finalitats diagnòstiques, profilàctiques i terapèutiques, i també noves les drogues basats en ells s’aproven cada any. Les indicacions inclouen, per exemple, asma, dermatitis atòpica, migranya, càncer, esclerosi múltiple, osteoporosi, malalties metabòliques com diabetis, hiperlipidèmiai gota, malalties hereditàries, hemofília, i malalties infeccioses, per citar només una petita selecció.

Ingredients actius

Exemples:

Dosi

Segons la informació del producte. Les proteïnes terapèutiques s’injecten més sovint per via parenteral com a injecció o infusió perquè es degraden al tracte digestiu i, per tant, no són adequades per a l’administració peroral. Tot i això, s’està investigant sobre proteïnes disponibles per via oral i la insulina inhalable està disponible comercialment. Les proteïnes solen tenir una vida mitjana llarga i un interval de dosificació corresponent llarg. Per a proteïnes amb una durada curta d’acció, es pot aconseguir una extensió mitjançant modificacions estructurals com la pegilació. Poques vegades, també es poden prendre proteïnes terapèutiques per via oral, per exemple, enzims digestius.

Abús

Igual que altres agents, algunes proteïnes terapèutiques es poden fer un mal ús, com ara l’eritropoietina recombinant (EPO) com un dopatge agent esportiu.

Contraindicacions

Es poden trobar precaucions completes a l’etiquetatge dels medicaments per a cada producte.

Interaccions

Les proteïnes solen tenir un potencial d’interacció comparativament baix. També és avantatjós que siguin productes endògens i que no es formin metabòlits tòxics durant la degradació.

Efectes adversos

Proteïna administració pot conduir al desenvolupament de autoanticossos dirigits contra els agents terapèutics, invertint el seu efecte. La immunogenicitat pot causar reaccions al·lèrgiques fins i tot incloses anafilaxi. Les proteïnes són molt sensibles a les influències ambientals i a causa del complex procés de fabricació solen ser productes cars. Biosimilars, o productes imitables de biològics, són una mica menys costosos.